每日經濟新聞 2022-08-18 16:28:56
每經記者｜張凌霄 每經編輯｜蘭素英
當地時間8月17日，美國食品藥品管理局（FDA）批準藍鳥生物（Bluebird Bio）公司的基因療法Zynteglo上市，該藥物用于治療需要規(guī)律紅細胞輸血的β-地中海貧血患者，單個患者的治療費用達到280萬美元。
β地中海貧血是一種嚴重的遺傳病，據藍鳥生物公司介紹，美國大概有1500名患有這種罕見病的患者，其中有850人達到使用這款藥物的健康標準。Zynteglo是一款一次性基因療法，它將從患者體內分離的造血干細胞在體外進行基因工程改造，讓它們能夠生成功能正常的β珠蛋白。
如需轉載請與《每日經濟新聞》報社聯(lián)系。
未經《每日經濟新聞》報社授權，嚴禁轉載或鏡像，違者必究。
讀者熱線：4008890008
特別提醒：如果我們使用了您的圖片，請作者與本站聯(lián)系索取稿酬。如您不希望作品出現在本站，可聯(lián)系我們要求撤下您的作品。
歡迎關注每日經濟新聞APP
Copyright ? 2025 每日經濟新聞報社版權所有，未經許可不得轉載使用，違者必究。
廣告熱線? 北京: 010-57613265，?上海: 021-61283008，?廣州: 020-84201861，?深圳: 0755-83520159，?成都: 028-86512112
