每經記者｜周程程    每經編輯｜陳旭    

6月20日，李克強總理主持召開國務院常務會議。會議要求，對治療罕見病的藥品和防治嚴重危及生命疾病的部分藥品簡化上市要求，可提交境外取得的全部研究資料等直接申報上市。

會議同時指出，督促推動抗癌藥加快降價；要加強全國短缺藥品供應保障監(jiān)測預警，建立短缺藥品及原料藥停產備案制度，加大儲備力度，確?；颊哂盟幉粩喙?。

第三方醫(yī)藥服務平臺麥斯康萊創(chuàng)始人史立臣對《每日經濟新聞》記者表示，罕見病藥品可提交境外取得的研究資料等直接申報上市，這相當于開啟了藥品在中國上市的“綠色通道”，患者用藥問題將得到改善。

圖片來源：視覺中國

簡化罕見病藥品上市要求

罕見病是指流行率很低、很少見的疾病，世界衛(wèi)生組織將罕見病定義為患病人數占總人口的0.065%～0.1%之間的疾病或病變。因罕見病患病人數少、缺醫(yī)少藥且往往病情嚴重，所以也被稱為“孤兒病”。

近期，由國家衛(wèi)生健康委員會等五部委聯(lián)合制定的《第一批罕見病目錄》正式發(fā)布，首批目錄納入了血友病、白化病等121種疾病，因冰桶挑戰(zhàn)活動被社會公眾熟知的罕見病“漸凍人癥”——肌萎縮側索硬化也被納入。

史立臣表示，治療罕見病的藥品基本還是國外研制的居多，國內原研的罕見病藥品較少。這也是由于罕見病患病人數少，研發(fā)難度大，相應企業(yè)承擔的風險也較大，所以研發(fā)的積極性并不高。

近年來，我國對罕見病的重視程度持續(xù)提升。2017年5月，原國家食藥監(jiān)總局發(fā)布關于征求《關于鼓勵藥品醫(yī)療器械創(chuàng)新加快新藥醫(yī)療器械上市審評審批的相關政策》（征求意見稿）意見的公告，提出罕見病治療藥物和醫(yī)療器械申請人可提出減免臨床試驗申請，加快罕見病用藥醫(yī)療器械審評審批。對于國外已批準上市的罕見病治療藥物和醫(yī)療器械，可有條件批準上市，上市后在規(guī)定時間內補做相關研究。

同年10月，中共中央辦公廳、國務院辦公廳又發(fā)布《關于深化審評審批制度改革鼓勵藥品醫(yī)療器械創(chuàng)新的意見》，明確提出支持罕見病治療藥品醫(yī)療器械研發(fā)。

此次國務院常務會議提出，有序加快境外已上市新藥在境內上市審批。對治療罕見病的藥品和防治嚴重危及生命疾病的部分藥品簡化上市要求，可提交境外取得的全部研究資料等直接申報上市，監(jiān)管部門分別在3個月、6個月內審結。將進口化學藥品上市前注冊檢驗改為上市后監(jiān)督抽樣，不作為進口驗放條件。

史立臣指出，可提交境外取得的全部研究資料等直接申報上市，將有利于國外的罕見病藥品更快進入中國市場。在這種情況下，中國企業(yè)也可以積極參與進來。例如，有些國外的罕見病藥品企業(yè)可能并不能很快知道中國有簡化罕見病藥品上市的政策，或者由于在國外而沒有相關的申報途徑，中國企業(yè)可以采取與國外企業(yè)合作的方式來進行申報，中國企業(yè)可承擔銷售等職責。

強化短缺藥供應保障監(jiān)測預警

進口抗癌藥“零關稅”政策實施不久，關于抗癌藥的利好消息再次出臺。

本次常務會議要求，督促推動抗癌藥加快降價，讓群眾有更多獲得感。各?。▍^(qū)、市）對醫(yī)保目錄內的抗癌藥要開展專項招標采購。對醫(yī)保目錄外的獨家抗癌藥要抓緊推進醫(yī)保準入談判。開展國家藥品集中采購試點，實現藥價明顯降低。

數據顯示，我國已上市抗癌藥品138種，2017年總費用約為1300億元。以一種治療肺癌的第三代口服靶向藥物為例，目前市場上售價高達每盒5.1萬元，這對于一般患者家庭而言，負擔可想而知。

史立臣指出，獨家抗癌藥的價格普遍較高，若能夠納入醫(yī)保將有效減輕患者負擔。關鍵問題在于價格談判，必須進一步降低藥價。由于是獨家，所以價格談判的難度也相應增大。

國家衛(wèi)生健康委員會副主任曾益新此前在國新辦發(fā)布會上曾表示，對未納入醫(yī)保的抗癌藥實行醫(yī)保準入談判。擬由醫(yī)保部門組織專家評審并開展準入談判，將符合條件藥品納入醫(yī)保藥品目錄范圍，醫(yī)療機構按照談判價格網上采購。

此前藥品價格談判效果也比較顯著。2016年以來，原國家衛(wèi)計委、人社部針對部分專利、獨家藥品，分別組織開展了國家藥品價格談判試點和國家醫(yī)保目錄談判，39個談判品種平均降價50%以上，并已全部納入國家醫(yī)保目錄，其中包括17個抗癌藥品。

對于會議提出的加強全國短缺藥品供應保障監(jiān)測預警等措施，史立臣表示，建議醫(yī)療機構針對短缺藥品庫存量與國家衛(wèi)健委、藥監(jiān)局等衛(wèi)生系統(tǒng)相對接，這有助于衛(wèi)生部門對短缺藥品進行監(jiān)測，以更好地了解短缺藥品實時數據情況，并進行預警。建議對短缺藥品進行以省份為單位的帶量采購，這也是由于單個醫(yī)院采購數量較少，相應企業(yè)生產意愿不強。